日期:2023-05-10
来源:玫瑰财经网
浏览:次
创新药在华正式获批 用于治疗I型神经纤维瘤病儿童患者
广州5月8日电 (记者 蔡敏婕)用于治疗I型神经纤维瘤病的创新药物司美替尼8日在中国正式获批,用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者。
I型神经纤维瘤病是一种罕见的、进行性的遗传性疾病,全球发病率约为1/3000,多数儿童患者在10岁以下被诊断,中国暂无流行病学数据,推算发病率为5/1,000,000。30%-50%的I型神经纤维瘤病患者会出现丛状神经纤维瘤,导致毁容、疼痛、运动及气道功能障碍、视力受损以及膀胱或肠道功能障碍等症状。
上海交通大学医学院附属第九人民医院副院长、整复外科主任李青峰表示:“作为一种遗传性的多系统受累的罕见疾病,I型神经纤维瘤病会影响皮肤、神经系统、骨骼、大脑认知,但由于症状是逐渐出现并且非常复杂,患者长期处于易误诊漏诊及缺乏药物治疗的局面。”
中山大学肿瘤防治中心教授、神经外科创科主任陈忠平表示:“I型神经纤维瘤病是一种罕见的常染色体显性遗传病,其中约一半患者可能为丛状神经纤维瘤,会引起疼痛、神经功能障碍、骨骼畸形,严重时可危及生命。由于大多数I型神经纤维瘤病患者不可手术,或手术风险大且复发率高,I型神经纤维瘤病的药物治疗需求迫切。”
500吨汽车吊作业性能表(汽车吊支腿反力及抗倾覆验算)
石碣镇汽车站(今天,石碣汽车客运站恢复运营)
招贤汽车站(9月14日起,莒县K601路增开大站快车)
北京福田汽车图片(自重不到两吨,详解福田领航S1小卡)
东风轻型汽车(“东风轻型车”横空出世 未来无人驾驶车将快递送到家门口)
周口市汽车东站(郑阜高速铁路上的主要客运站——周口东站)
Copyright (c) 2022 玫瑰财经网 版权所有
备案号:冀ICP备17019481号
玫瑰财经网发布此信息的目的在于传播更多信息,与本站立场无关。玫瑰财经网不保证该信息(包含但不限于文字、视频、音频、数据及图表)全部或者部分内容的准确性、真实性、完整性、有效性、及时性、原创性等。
相关信息并未经过本网站证实,不对您构成任何投资建议,据此操作,风险自担。